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近日，由蚌埠醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院臨床試驗(yàn)研究中心創(chuàng)始主任周煥教授、心血管內(nèi)科張寧汝主任醫(yī)師發(fā)起的“ART002 注射液治療雜合子家族性高膽固醇血癥的多中心、開放、單臂、探索性臨床研究”（IIT）的數(shù)據(jù)顯示：只需一次用藥，即可達(dá)到藥效飽和，并安全有效地降低低密度脂蛋白膽固醇。ART002成為全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到此目標(biāo)的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品，標(biāo)志著體內(nèi)基因編輯治療高膽固醇血癥邁出了關(guān)鍵一步。

ART002是一款由銳正基因自主開發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯新藥，這一研究者項(xiàng)目旨在通過單次用藥，精準(zhǔn)編輯家族性高膽固醇血癥患者體內(nèi)的低密度脂蛋白膽固醇調(diào)控基因PCSK9，以達(dá)到持久降低低密度脂蛋白膽固醇水平、降低心血管疾病發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)的目標(biāo)。

受試者在用藥后的第2-4周血漿PCSK9蛋白敲降均達(dá)到峰值，中、高劑量組的受試者血漿PCSK9蛋白敲降平均值接近90%，最高可達(dá)93%，遠(yuǎn)高于其他技術(shù)路線藥品所能達(dá)到的水平。
  基于此，ART002成為全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到飽和藥效的靶向PCSK9體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。

蚌醫(yī)大一附院心血管內(nèi)科主任醫(yī)師 張寧汝：它是一次性的基因修正，終身獲益。它從基因修正上來說，它已經(jīng)達(dá)到了飽和的程度，從這個(gè)血脂下降的程度上來說，它已經(jīng)達(dá)到了一個(gè)安全的水平，能夠降低我們的心腦血管疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

這次ART002能成為全球首個(gè)在人體內(nèi)達(dá)到藥效飽和并安全有效降低 LDL-C ，也得益于蚌醫(yī)大一附院臨床試驗(yàn)研究中心近年來不斷增強(qiáng)的實(shí)力。
  該中心發(fā)展45年來，目前已擁有中國規(guī)模最大的500+獨(dú)立研究型病房床位，成長為全球最大的葡萄糖鉗夾臨床試驗(yàn)技術(shù)平臺(tái)；還是中國規(guī)模最大的I期臨床試驗(yàn)研究室、吸入制劑臨床試驗(yàn)病房、支持中美和中歐雙報(bào)臨床試驗(yàn)平臺(tái)、疫苗臨床研究基地。

2020年中心開展的仿制藥一致性評(píng)價(jià)項(xiàng)目數(shù)位列中國第1；2022年開展藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目總數(shù)位列中國第6、安徽第1。